中国首个且唯一获批 复迈宁获批儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）适应症
2026年6月15日，威尼斯8040医药颁发，自主研发的MEK 1/2克制剂芦沃美替尼片（商品名：：复迈宁®）正式获国度药监局核准用于2岁及2岁以上经系统医治后复发或难治的朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）儿童及青少年患者，成为目前国内唯一获批该适应症的医治药物。。
朗格汉斯细胞组织细胞增生症是一种由髓系起源的CD207阳性组织细胞克隆性扩增引起的炎性肿瘤性疾病，被世界卫生组织认定为造血系统肿瘤之一，也是儿童最常见的组织细胞增生性疾病[1]。。儿童LCH发病率约为（2.6~8.9）/100万，中位诊断春秋仅3岁。。该病可累及骨骼、、皮肤、、肺、、肝脾、、垂体及造血系统，临床阐发凶恶且异质性强，常导致溶骨性粉碎、、固执性皮疹、、器官职能衰竭及中枢性尿崩症等永远性后遗症。。
传统医治以化疗为主，疗效有限且毒副作用显著，约30%-40%的存活患儿遗留平生残疾。。复迈宁®儿童LCH适应症的获批，为这一罕见且凶恶的“儿童杀手”带来了精准靶向医治的新选择。。
除本次获批的新适应症外，截至目前，复迈宁®已获批的两项适应症，医治朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤成人患者，以及医治2岁及2岁以上伴有症状、、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤�。。∟F1）儿童及青少年患者，均已纳入国度医保目录，进一步提升了罕见病患者的用药可及性。。该药品是国内首个且目前唯一起时覆盖成人LCH和组织细胞肿瘤，以及儿童丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤�。。∟F1）双适应症的药物，添补了国内有关罕见病医治领域的空缺。。随着本次新增适应症的获批，复迈宁®在LCH领域实现了关键拼图，从成人到儿童、、青少年，为分歧春秋段的复发/难治性患者提供了靶向医治选择。。
凭借芦沃美替尼片凸起的临床价值与创新性，国度药监局药品审评中心（CDE）已将其纳入“星光打算”，适应症蕴含儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症和低级别脑胶质瘤，体现了国度药品审评中心对其在儿童罕见肿瘤领域医治价值的高度认可。。在国际学术舞台上，复迈宁®用于医治复发/难治性儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）的Ⅱ期钻研最新数据成功入选2026年欧洲血液学协会（EHA）年会口头汇报，其临床价值再获国际认可。。
复迈宁®儿童 LCH 适应症的获批，添补了我国儿童 LCH 领域无适应症药物的医治空缺。。它以高缓解率、、全亚型获益、、耐受性优良和用药便捷性的四大主题价值，为患儿与家庭带来了持久生计与高质量康复的全新但愿，标志取中国儿童朗格汉斯组织细胞增生症医治正式迈入药物可用可及的新时期。。
参考资料
1、、儿童朗格罕细胞组织细胞增生症诊断及医治指南（2026）
