全球首个胸腺上皮肿瘤医治ADC！！！复宏汉霖PD-L1 ADC HLX43获美国FDA孤儿药资格认定
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HLX43获得FDA孤儿药资格认定用于胸腺上皮肿瘤的医治，，，意味着该产品后续在美国的研发、 、、注册及贸易化等方面将享受肯定的政策支持
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胸腺癌是胸腺上皮肿瘤中一类相对罕见但侵袭性强、 、、预后较差的恶性肿瘤，，，现有后线医治规划疗效欠安，，，存在较大的未满足临床需要
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HLX43是全球首个布局胸腺上皮肿瘤的PD-L1 ADC，，，在胸腺癌患者的后线医治中展示出优异的初步疗效，，，有望添补该疾病 ADC医治的空缺
2025年10月20日，，，复宏汉霖颁发，，，公司创新型法式性殒命-配体1（PD-L1）抗体偶联药物（ADC）注射用HLX43已获得美国食品药品监督治理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），，，用于胸腺上皮肿瘤（Thymic Epithelial Tumors，，，TETs）的医治。
美国HLX43胸腺钻研重要钻研者、 、、芝加哥大学医学中心教授Marina Garassino博士暗示
胸腺上皮肿瘤是一种依然充斥挑战且钻研相对不及的疾病，，，尤其后线胸腺癌患者目前尚不足有效的医治伎俩。HLX43在临床试验中展示出的令人鼓励的初步疗效，，，为晚期胸腺上皮肿瘤患者带来了新的但愿�：：：苄老布秸饪畲葱滦蚉D-L1抗体偶联药物获得美国FDA孤儿药资格认定，，，这一里程碑进一步印证了其在满足重大临床需要方面的潜力。
获得FDA孤儿药资格认定的药物将享有蕴含但不限于 1)临床试验用度的税收抵免,2)免去新药申请费,3)获批后七年的市场独占权等一系列政策支持，，，以加快其开发过程，，，早日惠及患者。HLX43是全球首个布局胸腺上皮肿瘤的PD-L1 ADC，，，其I期临床钻研在胸腺癌（Thymic Carcinoma）等实体瘤中展示出“高效、 、、低毒”的医治潜力（2025 ASCO：：：75%的胸腺癌患者达到部门缓解，，，ORR=75%）�；；；诖�，，，公司高效推动HLX43在中、 、、美、 、、日、 、、澳等地的国际多中心临床钻研，，，其用于TC医治已获得中国、 、、美国、 、、日本等地监管机构的临床试验许可。这次获FDA授予孤儿药资格认定是HLX43全球开发过程中的又一重要里程碑，，，意味着该产品在胸腺上皮肿瘤领域的突破性医治潜力获得国际权威机构认可，，，有望进一步缩短HLX43的全球开发周期，，，加快添补该疾病ADC医治的空缺。
胸腺上皮肿瘤是发源于胸腺上皮细胞的一类相对罕见的肿瘤，，，为前纵隔最常见的原发性肿瘤。世界卫生组织（WHO）将其重要分为胸腺瘤（Thymoma）、 、、胸腺癌（Thymic Carcinoma）以及胸腺神经内排泄肿瘤等亚型-1。其中，，，胸腺癌约占所有胸腺上皮肿瘤的14%-22%[3]，，，该疾病出现高侵袭性特点，，，如部门浸润、 、、胸内淋趋拥戴远处转移，，，且预后较差[4]。其病理亚型以鳞状细胞癌（squamous cell carcinoma）为主，，，占比约70%，，，其次为淋巴上皮癌、 、、未分化癌等[5]。盛行病学钻研显示，，，该疾病中位发病春秋为50-60岁[3]，，，全球年发病率不变在0.15/10万，，，但近年诊断率呈上升趋向[4]。对于早期局限性胸腺癌，，，手术切除是首选医治步骤。对于晚期或复发转移患者，，，一线医治重要为结合化疗规划，，，二线医治蕴含化疗、 、、靶向医治、 、、免疫医治等系统医治。但现有医治规划存在各类局限，，，如短缺驱动基因、 、、耐药机制复杂、 、、不良反映严重等，，，且整体疗效有限，，，亟待越发安全且有效的新型医治规划-4。
HLX43是一款潜在BIC的广谱抗肿瘤ADC，，，兼具免疫查抄点阻断与载荷细胞毒性的双重作用机制。临床前钻研显示，，，HLX43在PD-1/PD-L1单抗耐药的非小细胞肺癌、 、、宫颈癌、 、、食管鳞癌等多个瘤种中展示出医治潜力，，，且耐受性优良。I期临床数据提醒，，，HLX43在NSCLC、 、、TC等实体瘤中展示出“高效、 、、低毒”的显著疗效，，，且对于鳞状/非鳞状NSCLC，，，有无EGFR突变、 、、有无脑/肝转移、 、、PD-L1阳性/阴性的NSCLC患者人群都拥有疗效，，，不依赖生物标志物筛选。凭据2025 WCLC上颁布的最新临床钻研数据，，，HLX43在扩大的患者样本中持续验证了其在晚期非小细胞肺癌（NSCLC）等实体瘤中的优异疗效，，，尤其在EGFR野生型NSCLC等特定亚组人群中疗效更为凸显，，，且安全性优良。值得关注的是，，，HLX43在PD-L1阴性（TPS＜1%）患者群体中展示了差距化的医治潜力，，，ORR和DCR别离达到38.1%和85.7%，，，提醒HLX43疗效不受PD-L1表白限度，，，有望覆盖更宽泛的患者群体。
目前，，，公司正全力推动HLX43的临床开发过程，，，已在全球入组超过400例患者，，，并在中国、 、、美国、 、、日本、 、、澳大利亚等多国顺利推动患者入组。公司持续挖掘HLX43在多种实体瘤中的医治潜力，，，共计开设10项针对HLX43的临床钻研，，，宽泛覆盖非小细胞肺癌、 、、胸腺癌、 、、宫颈癌、 、、肝细胞癌、 、、食管鳞癌、 、、头颈鳞癌、 、、鼻咽癌、 、、结直肠癌、 、、胃癌/胃食管接壤部癌等。单药之外，，，HLX43联用其他产品的临床试验也正在进行中，，，进一步索求“ADC+IO”的协同抗肿瘤疗效。
将来，，，随着HLX43在后线实体瘤患者中的疗效逐步得到验证，，，复宏汉霖也将持续将产品推向更前列的医治，，，加快为更多晚期/转移性实体瘤患者带来疗效优异的新型医治选择。
【参考文件】
